Studio N: Nadějná léčba může zachránit život. Za miliony korun

Sponzorem putká stu je vzlet.

Mátový je vždycky svutný, navzpat břížko to je nutný.

Zabíjačka.

Původní česká komická opera o třech dějstvích a dvou chodech.

6. a 7. listopadu ve vzletu.

Je čtvrtek 26. řína.

Posloucháte studio N.

Kramí vás Tomáš Lindhart.

Dnes o tom, jak nadějná lečba za miliony koron může zachránit život.

Od konce leta poutal pozornost české veřejnosti přípěch dvou letého chlapce,

který trpí závažnou chorobou a rodina na jeho léčbu ve zbírce schánila miliony koron.

Zbírka nakonec zopadla úspěšně.

Jak rálné, ale je, aby se takto nákladné léky dostali ke všem, kteří je potřebují?

O tom se ve studio N.

budu bavit s Ivo bezděkovou, která je redakční specialistkou na zdravotnícká témata.

Ivo vítej, ahoj.

Ahoj Tomáši.

Řekneš mi, prosím, na úvod, kdo je Martínek a jakou nemocí trpí?

Martínek je dvou letý chlapec, který trpí neurodolickým postižením,

velmi vzásným, které se projevuje podobně jako některé jiné onemocnění,

třeba neumí zvedat hlavečku, svalova ochablost a podobně.

Takže se to dá s nadno zaměni třeba s některým běžným onemocněním,

které teď děti mají v jeho věku.

A ten problém je, že v Česku tedy tento lek, který mohl Martínek mít,

tak vůbec nebyl tedy zaregistrován.

Vůbec vlastně ten výrobce nepořádal o jeho registraci,

a proto ani po išťovný nemohli tento lek hradit.

K problématice těchto leků se ještě dostaneme.

Mě běžtě zajímalo ty v tom článku, který je dělat,

na titulní straně Deníku N píšeš mimo jiné,

že ta ležba přináší příběhy až podobné biblickým zázrakům.

Mohl bys příběžit, proč je ta ležba zázračná,

nebo co to je vlastně ta genová terapie a čím se odlišuje od jiných leků?

Ta genová terapie je odlišná v tom,

že je úplně na míru toho pacienta.

My známe leky typu tablety nebo infuzé,

které se dají někde skladovat,

že je na koupíví výrobce, a potom takovým,

že je na koupíví výrobce,

a potom každý ten pacient je dostané tak,

jak je na koupíví v lékárně, nebo mu je podají v nemocnici.

Ale vlastně útek genové terapie,

je potřeba, aby výrobce dostal krev toho pacienta.

Takže musí se nedřív dostavit,

nějaké nemocnice tam odeberou,

tedy tu část krvé, kterou potřebují,

a pak jí transportují v tomu výrobci.

A protože to je vlastně strašně,

jednak logisticky náročné,

v tam a zpátky dávat do ňoučinou látku,

která jí nějakým způsobem přeprogramová.

Tak proto je to úplně něco jiného,

než když s človek spolkné

antibiotika nebo projdehemoterapii a podobně.

V tom je to úplně revoluční,

v tom, že se manipuluje z geny,

který má každý samozřejmě jedinečné.

Mluvila si o tom, že dvou letý Martínek trpí syndromem AADC.

Pro jaké další choroby,

nebo onemocnění se,

ta genová terapie ještě může hodit?

Já bych řekla, že tady je důležité

vlastně rozdřišit dva způsoby, jak funguje.

Jednak ona vlastně umí vyměnit

nebo napravit ten poškozený gen.

To je v případě Martínka,

to je v případě dalších docela známých

mediálně onemocnění,

jako je SME,

což je tedy svalová muskulární atrofi,

kdy tě děti podobně,

jako v případě Martínka také

ochabujím svali,

nemůžou polikat, nemůžou postupně mluvit.

U těletě poškození genových

opraví ten gen

a vrátí ho zpátky do těla,

často krát v tom případě Martínka

nebo jiných, přímo do mozku,

že musí zase těch část,

kterou odebrali trát krev,

vrátit zpátky do toho orgánu,

který je postižený.

Potom to si septal u kterých dalších onemocnění,

potenciál zacílit mnohem více lidí,

že genová terapie umí

buňky naprogramovat tak,

a to jsou naše imunitní buňky,

té lymphocity,

naše obrany schopné buňky,

tak aby bojovali proti rakovině.

Když jsou vráceny zpátky do toho těla,

oni mají za úkol zlikvidovat

ty buňky, které tedy spůsobuji rakovinu.

Ivo, a dá se říct,

jaká je úspěšnost léčby genovou terapí,

protože například z dob covidu

jsme si zvyklili na informace o tom,

že existují vakcíny,

které mají například 90% úspěšnost.

Jak je to u genové terapie?

Ona je hodně mladá.

To si ještě učitě potom řekneme,

ale tady je to otázka 3 let,

kdy se používá.

Takže na nějaké vyhodnocení,

komu nepomohla je asi hodně brzo,

i když nám teda léka řekli,

když je pacientů s nádory krvé,

což je právě teda

ta oblast, kde se používá,

tak tam drtivá většina

těch pacientů, které vybrali

pro tuto letu nákladnou lečpu,

tak ta tedy

zafungovala.

I když výrobce třeba některých těch léku

uvádí 70% první porodnost,

protože strašně záleží na tom,

jestli lékaři dobře vyberou

ten typ toho pacienta

s nádorom krvé, na kterého to zafunguje.

A je potřeba říct,

že zatím

vlastně ta genová terapie

u těch onkologických onemocnění

pouze na takzvaných těch tekutých nádorů,

pohužel to zatím

tedy je ešte v dalších skoumáních

zda budeme osfungovat ešte i u jiných

nádoru typických, kterých je

mnohem víc, že.

I tak jsou to poměrně príznivá

a nadějná čísla, minimálně pro

některé pacienty dá se říct,

kolik těchto lidí

v Česku takovými chrobami trpí

nebo jak velkého množství by se potenciálně

taková léčba mohla týkat?

Ty myslíš, kolik v tuhle chvíli

tedy by mohlo mít přístup k té léčby?

Přesně tak, v Česku.

Vlastně týká se to těch

nádorů krvé, nejvíce,

to je ta genová terapie, jak jsme říkali o tom,

že umí přeprogramovat tedy ten gen,

aby se zacílilo proti rakovinové

bunice.

A těch každý rok zhruba tak 4,5

500 nově diagnostikovaných pacientů

s nějakým typem

nádorů krvé.

Nevšichni se na to hodí, je samozřejmě

jakoby jsou přesné diagnozy

a stupení o nemocnění a tak dále

pro které se to hodí, takže kdybychom

si měli říct, u kogo se to týká

v současné době, tak to jsou třeba

desítky tisíc lidí

a co se týče těch opravgenu

v tom prvním případě,

to jsou vzásná o nemocnění, to jsou

třeba desítky,

to jsou třeba desítky lidí.

A umíme genovou terapii

používat i v České republice, nebo

taková lečba zatím probíhá pouze v zahraničí?

Ano, u nás je,

jako jsem říkala, je to teda velmi čerstvé,

je vlastně pojštím,

neco zchválili zhruba

předvěme nebo třemi lety,

jsou vlastně 3 přípravky,

které se tady hradí.

Takže ano, Česků

je dostupná,

lekaři nám říkali, že

pacientů letos podávají

tuto ležbu těch,

bavíme se teda pořád

rakovině krve.

Co to hema, to on kolikická o nemocnění.

Takže těm.

A potom ještě, co se týče těch opravgenu,

to je také velice čerstva

věc, a to je právě

sválové atrofie.

A to také bylo

poměrně mediálně známe,

to byly ty případy opět dětí,

které se teda narodí vypadá

pedrové panenky a bez

ležby

soupotané na vozíčeku

nemůžou ani mluvit, nemůžou polikat.

A tam je velký posun, protože tam

se vlastně

poslední rok nebo dva dělá

příno screening, že miminko, když se narodí

tak můj lekaře odeberou krev azistí

v tom genu, jestli tedy

nemá tuto nemoc. A pokud ano,

tak je zavčaslé čen.

Ale opravdu vlastně ty léky, které

jsou na ty opravy genu, tak ty jsou

50 milionů korun stojí.

Ale zase vlastně ten argument je,

že pokud na investujeme

tyto peníze do toho dětského

života zavčasu, tak pak

můžeš žít plnohodnotný život.

Pokud jsem to správně pochopil,

tak ty si zmínila, že mohlo být

až tisíce pacientů, pro které by

genová terapie mohla být vhodná,

jaké procento z nich, nebo kolik z nich

už dneska v České republice

tu lečbu využívá? Je to asi

ta stovka pacientů, co se týče

třeba to onkologická

a u těch

lečby toho samotné,

teda genové poruchy,

co jsou desítky ročně odhálí.

Jak jsme si říkali, že se screeningu

u ty miminka, tak desítky z nich.

A vlastně už teďko to podle

pojšťovny dělá asi ty náklady

asi za poslední rok nějakých

600-700 milionů korun, jenom

za tyto leč, leky, takže

a vlastně ten odhat do budoucna

je, že se to bude dvojná subovat,

že vlastně

ty tzv. indikační krítéry

a tepojšťovny, tzn. podmínky, za které

o ně budou hradit, se budou rozšiřovat, protože

se právě ukáže, že

ti lidé

byly původně tedy opravdu

odkázanej na chemoterapii,

rozloučili se s rodinou,

že končí, že prostě zbývají

partí dnou života.

To jsou právě teď třeba teď dva případy, které

jsme tam menovali a poté

co dostanou genovou terapii, tak

fungují a žijí prostě životem

jako předtím.

Já bych se ještě rád na chvilku zastavil právě u těchto

konkrétních případů, v tom tvém tekstu

mě zaujal příběh

teď tuším se nepletu pána z vysočiny,

kterého genová terapie

uzdravila.

Vlastně jaké jsou naděje pacientů

z genovou terapii a bez ní, když už náme nějaké

ty konkrétní příběhy,

jak výrazně tahle genová terapie dokáže

změnit nebo dokonce zachránit život?

Zase je potřeba říct, že ono to

neplatí úplně pro všechny.

Prostě to tělo je tak zvláštní.

Je tam spoustá různých okolností.

Prostě v jakém tom stavu se ten daný člověk

nachází. Byť už třeba v případě

toho lesníka z vysočiny, což nam říkal

lékař tedy z Brdenské nemocnici,

který ho ošetřoval,

tak tam se to povedlo a upravdu

prostě ačkoliv nepomohli

chemo terapie a ten člověk prakticky umíral,

tak mu zabrala. Ale určitě

jsou nejenom v Českou, ale prostě v Cizině

spoustat dalších případů, kdy

z nějakého důvodu prostě se pro ně

ta leta ležba nehodila.

Buď proto, že to vlastně ten transport

toho léku k tomu výrobci

třeba také nemusí někdy dopadnout.

On si sice transportuje v nějakých

super čistých prostorách

a v logistické náročné,

ale než vždycky, protože to složité

je to vnohem složitější, než člověk

spolkne tabletku nebo dostane infuzi, tak i todle

patroly, že ti laboranti

a odbodníci, kteří stou krví manipulují,

tak nevždycky výde ten zorek.

Takže, ano, jedna věce

nastavení toho těla na tuto terapii

a druhá věce i

samotná vlastně jako by zvláštnost

toho to léku, který

teda je, jak jsme už říkali, na míru.

A tím se asi dostáváme

k tomu nejzásadnějšímu

a tedy proč je ta leta ležba tak drahá?

Mohla bys přiblížit

co stojí za tou nákladností

té genové terapie?

My už jsme to trošku vlastně nakousli,

že k tím, že jsem popsal, jak to

jak to vlastně funguje. Ten člověk

se musí nejdřív dostavit do nějakého

specializovaného centra,

tady v Česku, třeba v Praze

na UHKT, v Brně

mají také hemato-onkologickou kliniku

a tam podstoupí odběr krvé, ale nejklasický,

vyberou vlastně sté krvé

jenom tú část, vlastně

ty krvní populace, kterou potřebuvo proto,

aby v dní v cizině,

v třech místech v Evropě,

ve Francí, ve Švícarsku

a ještě tuším na jednom místě

v Nizozemsku.

Takže tam tedy putuje

teda přes Evropu ten

odběr toho malého, je to takový malý vak.

Teď to není klasický,

to není jako, když posíláme baríček

ani jako, když se posílají

antibiotika penicinin. To prostě

potřebuje úplně speciální

způsob, skladování

pak to dorazí na to místo,

laborantí s tím manipulují

nevždycky to víte, nevždycky se podaří

tedy, jak už jsme říkali,

také s tím nějakým způsobem

čarovat, do toho se teprve

do té odebrané krvní populace

dá ten samotný lék

ten, co vynalezli,

ten nějak reaguje

tedy s tou krví, pak se musí

zase zabalyt a putuje zpátky

k tomu pacientu.

Jednak je to logisticky náročné

jednak samozřejmě ty

pojíštěvny mají, ten

výrobci mají na to patenty, takže každý

nový lék je vždycky drahý.

Formacijutické firmy jsou velmi bohaté

a oni jsou samozřejmě

v pozici, když si ten

ty investici, které do toho

dali, teď na tom samozřejmě

snaží vybrat zpátky.

Ale nám třeba říkali

lidé, kteří tomu rozumí

jsou na to odbuníci, že

pokud by se přesunula

ta část a složitá

si chcí center přímo

do pražské nemocnice, tak už

by to bylo levnější a to

podstatně. A za druhé

a k tomu se možná ještě dostaneme

častokrát je to proto,

že se s těmi výrobci třeba

nedostatečně vyjednává oceně.

V případě je Martinka, aby chom se k němu

zase zpátky vrátili,

výrobce nepořádal

uhradu tady, pokud by pořádal

jak by pojšťovny s nimi mohli jednat

takzv. risk-sharingovými

zlulbavy a dostat se třeba na

poloviční cenu. To znamená z těch

100 milionů, které se vybrali

na jeho ležbu, by se teoreticky mohli

dostat na 50. Takže i toto

je vlastně

hrozně důležitý aspekt

toho celého problému, proč je to

tak drahé? A to, že to je tak drahé

je zase potom samozřejmě

méně dostupné. A víme, jak

konkrétně nějaká takováhle ležba

genovou terapí může být drahá

kolik zhruba to může stát

a co z toho případně hradí pojšťovny?

Tak v případě toho

těch všech léků, který

jsme tady vymenovali jak teda

na to

na ta hemato-onklovická

onemocnění

tak na ty

svalové atrofie

tak v případě toho hemato-onklovického

onemocnění to asi 8 milionů korun

ale zase je zvláštní,

že třeba ty smluvy, které jsou

mezi nemocnicí a výrobcem

jsou přemětem obchodního tajemství

my nevíme za kolik skutečně to tedy

ta nemocnica nakoupila z nějakého důvodu

to nevíme, může to být teda

třeba méně.

A v případě vlastně té genové terapie

nápravi toho genu

u těch

svalové atrofie

jsou to prostě 40 milionů korun

stojí zhruba jeden ten lék

a opět

když ještě jednání by bylo

mezi tím býrobcem a tou pojšťovnou

tak tím by se dokázala třeba ta

ležba snížit.

Dobře, s tou povidání před chvíli

vrátila k tomu konkrétnému případu

toho důleteho chlapce, mě by vlastně

zajímalo, když existují

léky některé, které hradí pojšťovna

pro čvěho případě

vznikla tahle ta verejná zbírka

tuším na 100 milionů korun

když částé ležby mohou pojšťovni hradit

v rodiče toho Martinka požádali

tady pojšťovnou o

protože to samozřejmě tady není

schválený ten lék, protože

není tady dostatek pacientů na to, aby

užívali a tak dále. Takže

když není schválený

tou pojšťovnou, tak každý pacient

i třeba s roztroušenou sklerozou

nebo s onkologickým onemocněním

žádá pojšťovnou

tak zvaný paragraf 16 na výmku

říká, toto je

lék, je to jediný lék, který nám může

pomost. Bez toho to léku bude

člověk, bude to navždy mrzák

a nebo bude za dva roky mrtví.

Počte mi to uhradit, že většinou

to žádá tedy lékař.

Takhle to můjlo v případě dráv Martinka

a pojšťovná vlastně

jako by ten argument

ten argument byl, že

jak už jsme říkali, že vlastně výrobce

ani nepožádal o tuto uhradu tady.

Takže proto vlastně v tuhle chvíli

rodiče se rozhodli jít cestou

zbírky a není to z daleká

v jiný případ.

Z nějakého důvodu to třeba

pro toho výrobce může být výhodnější

což vlastně se ukázalo, že tady

ano, protože se vybralo 100 milionů

možná, by se to, pokud by se to

řešilo na základě těch risk-sharingových

mluv, tak by se dostali na nějakou

nejšší cenu, protože možná některí

výrobci to dělají záměrně.

Abychom pořád nestavily

pojšťovnu tedy do nějakého

špatného světla, že nechtěla

uhradit ležbu.

Zbírka skončila na konci září,

vybral se do konce víc, než

100 milionů korun do té zbírky

se zapojilo přes 300 tisíc lidí.

Ví se už, jaký konkrétně dopad,

by ta ležba na něj mohla mít,

jestli skutečně, když se ty lety

peníze povedlo vybrat,

jestli se do opravdy

ten dvou lety chlapec vyléčí tohletou terapii?

Může to být úplná uzdrava.

To, co oni právě říkají,

že tam netloumíme žádné

symptomy jenom,

když se něco se tam nesimuluje,

ale přímo se napraví ten gen,

který způsobuje to,

že ten chlapeček má toto letopostižení,

tak v tom případě

je velmi často úplná uzdrava.

To dítě může být prostě

jako každé jiné.

Ivo ty už si mluvila o tom,

že na některé další choroby

by se také v budoucnu genovátrapie mohla využívat,

že tedy pacientů

pravdě porobně bude více,

které tu letu ležbu využí.

A vyhlídka, že by cena

té genovátrapie mohla

v budoucnu klesnout?

No, až přesně, až se

vývojářům

léků podaří

vyvinout tu genovou terapii

i na onkologické onem

odznění rakovina persu,

rakovina střef

a tak dále, což teď už v tysk

studie probíhají, tak to bude

ohrovný mazec, protože

těch pacientů, my jsme mluvili o nich,

za tím trá desítky tisíc,

tak pak ich budou stovky tisíc.

A pokud to

cena teda rapidně nějakým způsobem

neklesne, tak to bude

protupu išťovnu už teďko,

jsme říkali, že to jsou

prostě 600 milionů korů

jenom na těch pádeléků, které tady jsou

proti malo pacientů,

tak už

skutečně by se to mohlo řešit nějak jinak,

když bychom si vzali kolik pacientů,

by teda bylo cílovou skupinou

způsobem.

A te ceny

jsme se vlastně trošku dotkli,

že by to mohlo jít do luta cena,

pokud jich bude víc těch pacientů,

pak ti výrobci, takhle jako s každým jiným zbožím,

pokud máš větší odbyt,

tak můžeš

tu cenu snížit. Tak ano, do Česká

posílám to, ne,

jak gestovce pacientů,

ale do desítky tisíc nebo

50 tisíc tak tu cenu můžu dát nížš.

Takže bude jako tohle déruku

ten mezi stupení

až teda budou se tím moce lečit

i pacienti trasy jeným typem onkologického robi.

Tak to bude propojšťovno asi,

jak říkám, opravdu velké dilema

a velký mazec

v celém tom zdravotnictví.

Nejenom u nás, čeho.

Závěrem by mě ještě zajímalo,

jak moc je úprava genů ve zdravotnictví revoluční.

Dá se taky mluvit například

o nějakých etických aspektech

téhle lečby.

Tudle chvíli jako představa,

geny nějakým způsobem manipulovalo

a mohlo to vesť

k nějakém změněně celého člověka.

Tak to bych řekla,

že tímle směrem asi ne.

Spíš ten etický principy

byl práve v tom, komu to dá takomu ne.

Tak jak to už bylo teď

v případě biologické lečby,

která je také drahá

a také směruje jenom k některým pacientům

s rakovinou

nebo s roztrušenou sklerozou.

Tak ten etický principy mohl být tady v tom.

I když mi jeden lékař řekl,

že vlastně ti odborníci,

kteří teď vyvíjí tedy

tu genovou terapii,

jsou v podobné situaci, jako byly

atomové fyzici na konci 2. světové války,

že oni můžou pomoct, ale můžou taky

strašně užkodit.

Takže asi ta otázka, na kterou ty se ptáš,

se budou tím

lékaři zabývat

a uvidíme, jak moc začne být

dostupná pro všechny pacienty,

kteří budou potřebovat.

Ivo, moc krát děkuju,

že si udělal čas, že si přijelá do studia N

a že jsme přiblížila, jak funguje genová terapie.

Děkuju.

Následuje krátká reklamní pauza

za par sekund jsme spátky.

A jaké správy by vás

neskane měli minout?

Zájemci o střední školy zřejmě budou

moci porad tri přihláští místo dvou.

S němovna schválila změnu pravidel

přijímacího řízení, která má

obsazování středních škol urychlit a zjednodušit.

No velu není pro jedná senát.

Podle bezpečnostní informační služby

v Českou povývala osoba, která může mít

vazby na ruskou tajnou službu GRU

a využívat novinářské krytí

učastit na mezinárodních akcích

s ruskou opozicí.

Píc na deník n.c.

Po půloroce pokračuje projednávání

případu Dominika Feryho, který čeli

obžalobě ze dvou znásilnění a pokusu o něj.

Soud dnes hlavní líčení

přerušil do 31. řína.

Rezident Petr Pavel navrhl

senátu na ústavní soudce

advokátku Lucie Dolanskou Baniájovou

a soudce nejvyššížho zprávního soudu

Zdeňka Kýna.

Americká sněmovna reprezentantu

má nového přecedu, tějím republikán Mike Johnson.

Křed volbou ho podpořil bývalý

prezident Donald Trump.

Na slyšenou zítra.

Koko

Brandl

Bohém

Národní galerie prahavá zezve

na výstavu geniálního malíře

nejlépeplaceného umělce

celoživotního dlužníka

marnutratníka, nevěrného manžela

a také vězně.

Výstava Petr Brandl

příběh Bohéma

ve Valštenské jízdárně do 11. unora

2024

Machine-generated transcript that may contain inaccuracies.